Fingolimod na voljo za zdravljenje MS pri otrocih in mladostnikih

Kot poroča proizvajalec Novartis, je modulator receptorja S1P fingolimod (Gilenya®) na voljo za zdravljenje zelo aktivne recidivno-remitentne multiple skleroze (RRMS) od februarja 2019. V ta namen je pripravek zdaj na voljo v dodatnem odmerku z 0,25 mg učinkovine za otroke in mladostnike, stare od 10 do 17 let in s telesno maso do 40 kg. Za otroke in mladostnike te starostne skupine in telesno maso več kot 40 kg lahko zdravilo Gilenya® uporabljamo v odmerku 0,5 mg.

Uporaba in doziranje

Zdravilo Gilenya® 0,25 mg se jemlje peroralno enkrat na dan. Zdravilo Gilenya® lahko jemljete s hrano ali brez nje. Kapsule je treba pogoltniti cele, ne da bi jih odprli.

Sprememba odmerjanja med zdravljenjem

Otroci in mladostniki, ki so začeli z odmerkom 0,25 mg in ki med zdravljenjem dosežejo stabilno telesno maso več kot 40 kg, morajo preiti na kapsule po 0,5 mg. Po podatkih specialistov mora prehod, pa tudi začetek zdravljenja in spremljanje terapije, izvesti zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem MS.

Ozadje odobritve

Novembra 2018 je Gilenya® prejela odobritev EU za zdravljenje visoko aktivnih RRMS pri bolnikih, starih 10 let in več. Ozadje za odobritev so dali podatki iz študije PARADIGMS. V tej študiji faze III so udeleženci študije (otroci in mladostniki z RRMS, stari od 10 do 17 let) prejemali interferon beta-1a (30 µg intramuskularno na teden) ali fingolimod peroralno (0,25 ali 0,5 mg enkrat na dan, odvisno od telesne teže) .

Rezultati študije PARADIGMS

Letna stopnja ponovitve fingolimoda je bila 0,12. V skupini z interferonom so opazili le zmanjšanje relapsov na 0,67. Po prilagoditvi rezultatov (95-odstotni interval zaupanja 0,36 do 0,74) je bilo zmanjšanje letnih recidivov zelo pomembno. Po mnenju strokovnjakov je fingolimod pri otrocih učinkovitejši kot pri mladostnikih.

Stranski učinki

Neželeni dogodki so se pojavili v obeh študijskih skupinah. V skupini z interferonom so se neželeni dogodki pojavili pri 95,3% bolnikov. V skupini s fingolimodom je bilo to pri 88,8% bolnikov. Vendar so bili pri bolnikih, ki so prejemali fingolimod, resnejši neželeni učinki.

FDA sproži nadaljnje študije

Zaradi tega je ameriška uprava za spremljanje hrane in zdravila (FDA), ki je odobrila fingolimod za zdravljenje RRMS pri otrocih, starih 10 let in več, uvedla nadaljnjo študijo z daljšim obdobjem spremljanja več kot pet let. Obdobje opazovanja študije PARADIGMS je bilo 24 mesecev.