Začetek prodaje Refixia (Nonacog Beta Pegol)

Kaj je Refixia?

Zdravilo Refixia se uporablja za zdravljenje in profilakso krvavitev pri bolnikih s hemofilijo B, starejših od 12 let. Bolniki s hemofilijo B imajo prirojeno pomanjkanje koagulacijskega faktorja IX, povezano s spolom (X-vezano recesivno).Refixia je prečiščeni rekombinantni človeški faktor IX (rFIX).

Kako zdravilo Nonacog Beta Pegol deluje?

Zdravilna učinkovina zdravila Refixia, Nonacog Beta Pegol, nadomešča delovanje faktorja IX v organizmu. Faktor IX je glikoprotein, ki se sintetizira v jetrih. Faktor IX se aktivira s faktorjem XIa in s faktorjem VII / kompleksom tkivnega faktorja. Aktivirani faktor IX skupaj z aktiviranim faktorjem VIII aktivira faktor X, ki pretvori protrombin v trombin. Trombin pretvori fibrinogen v fibrin, kar vodi do nastanka strdkov. Z nadomestnim zdravljenjem se poveča raven faktorja IX v plazmi, kar vodi do začasnega popravljanja nagnjenosti k krvavitvam pri prizadetih bolnikih.

Odmerjanje in uporaba

Zdravilo Refixia se daje intravensko. Odmerjanje je odvisno od indikacije in je razdeljeno na naslednji način:

profilaksa

40 ie / kg telesne teže enkrat na teden. Glede na doseženo stopnjo faktorja IX in individualno težnjo krvavitve lahko razmislimo o prilagoditvi odmerka in pogostosti dajanja.

Nadomestna terapija

Odmerek in trajanje nadomestnega zdravljenja sta odvisna od lokacije in resnosti krvavitve:

a) Začetna hemarthrosis, mišična krvavitev, krvavitev v predelu ust, pa tudi obsežna hemarthrosis, mišična krvavitev ali hematomi: 40 ie / kg v enkratnem odmerku

b) Hude ali življenjsko nevarne krvavitve: 80 ie / kg, lahko dajemo nadaljnje odmerke 40 ie / kg.

Kirurški posegi

Odmerjanje in intervali med odmerki so odvisni od resnosti kirurškega postopka:

a) Manjša operacija, vključno z ekstrakcijo zoba: 40 ie / kg kot en odmerek. Po potrebi se lahko dajo dodatni odmerki.

b) Večji kirurški posegi: 80 ie / kg predoperativno. V prvem pooperativnem tednu lahko dvakrat uporabite 40 ie / kg z razmikom 1-3 dni. Nato lahko zaradi dolge razpolovne dobe pripravka pogostost odmerjanja podaljšamo na enkrat na teden, dokler se krvavitev ne ustavi in ​​rana ne zaceli.

Otroci in mladostniki

Odmerek za mladostnike, stare od 12 do 18 let, je analogen odmerku za odrasle 40 ie / kg telesne teže. Dolgoročna varnost za otroke, mlajše od 12 let, še ni preizkušena.

Študijska situacija

Opravljena je bila ključna študija s 74 predhodno zdravljenimi udeleženci študije (mladostniki in odrasli). V neoslepljeni skupini povpraševanja je terapija trajala 28 tednov. Terapija 52 tednov je potekala v dveh krakih za profilakso, ki sta bila randomizirana na en sam zaslepljen način. Ena skupina je prejemala 10 IE / kg enkrat na teden, druga 40 IU / kg enkrat na teden. Za primerjavo, letna stopnja krvavitve pri bolnikih, ki so prejemali večji odmerek, je bila za 49% nižja kot v skupini v skupini z 10 ie / kg (p <0,05).
Izvedene so bile tri študije kirurških posegov, izvedenih je bilo 15 večjih in 26 manjših operacij. Učinkovitost zdravila Nonacog Beta Pegol je bila v 15 glavnih intervencijah ocenjena s 100-odstotno uspešnostjo. Manjši posegi so bili vsi ocenjeni kot uspešni.

Neželeni učinki zdravila Refixia

Neželeni učinki kliničnih študij so spodaj navedeni glede na njihovo pogostnost:

  • Pogosti (≥ 1/100, <1/10): slabost, pruritus in srbečica v ušesih, utrujenost in reakcije na mestu injiciranja, kot so bolečine na mestu infuzije.
  • Občasni (≥ 1 / 1.000, <1/100): preobčutljivost, palpitacije (zavestno zavedanje lastnega srčnega utripa) in vročinski utripi.

Aktivne jakosti in velikosti pakiranj podjetja Refixia

Pripravek proizvajalca Novo Nordisk Pharma GmbH je na voljo v naslednjih treh jakostih

  • Refixia 500 ie prašek in vehikel za raztopino za injiciranje, 1 viala N (PZN 13451425) Ena viala vsebuje 500 ie beta pegola Nonacog. Po rekonstituciji 1 ml zdravila Refixia vsebuje približno 125 ie nonakog beta pegola.
  • Refixia 1000 ie prašek in vehikel za raztopino za injiciranje, 1 viala N (PZN 13451454) Ena viala vsebuje nominalno 1000 ie beta pegola Nonacog. Po rekonstituciji 1 ml zdravila Refixia vsebuje približno 250 ie nonakog beta pegola.
  • Refixia 2000 ie prašek in vehikel za raztopino za injiciranje, 1 viala N (PZN 13451460) Vsaka viala nominalno vsebuje 2000 ie beta pegola Nonacog. Po rekonstituciji 1 ml zdravila Refixia vsebuje približno 500 ie nonakog beta pegola.