Kymriah na voljo v EU

  • Priporočilo za registracijo Evropska agencija za zdravila (EMA): junij 2018
  • Odobritev EU: avgust 2018
  • Začetek prodaje: 15. september 2018.

CAR-T terapija z zdravilom Kymriah

Novartisov Kymriah (Tisagenlecleucel) se uporablja za zdravljenje CAR-T. CAR je okrajšava za Chimeric Antigen Receptor.

CAR-T terapija je nova oblika imunoterapije raka. Terapija je personalizirana, torej prilagojena posameznemu bolniku. To dosežemo tako, da od bolnika zberemo celice T in jih nato gensko spremenimo. Spremenjene celice imajo na svoji celični površini sintetične antigensko specifične receptorje (himerne antigenske receptorje), ki so usmerjeni proti specifičnim površinskim beljakovinam (CD 19) rakavih celic in jih ubijejo.

Odobritev EU

Novartis je vloge za odobritev EMA predložil novembra 2017. EMA je Kymriah obljubila pospešen postopek odobritve obeh indikacij, tj. DLBCL in predhodnika B-celic ALL (akutna limfoblastna levkemija). EU je bila odobrena avgusta 2018, trg pa je bil predstavljen 15. septembra 2018.

Odobritev temelji na podatkih dveh multicentričnih študij faze II, Julije in Eliane. Na primer, nedavni podatki študije Juliet kažejo, da je skupna stopnja odziva (ORR) 53%, pri 40% pa popoln odziv (CR).

indikacija

Zdravilo Kymriah je v EU odobreno za naslednje indikacije:

  • Terapija pediatričnih in mlajših odraslih bolnikov do 25 let z neodzivnimi B-celicami ALL, za ponovitev bolezni po presaditvi ali za drugo ali poznejšo ponovitev
  • Terapija odraslih bolnikov z recidiviranim ali odpornim (r / r) difuznim velikim B-celičnim limfomom (DLBCL) po dveh ali več sistemskih terapijah.

Trenutno stanje odobritve v ZDA

Novartis je avgusta 2017 prejel dovoljenje za zdravilo Kymriah v ZDA za zdravljenje predhodnika B celic ALL, ki je odporen ali je v drugem ali poznejšem recidivu pri bolnikih do 25. leta starosti. Zaradi tega je Kymriah prva odobrena CAR T celična terapija po vsem svetu.

Od maja 2018 je zdravilo indicirano tudi za zdravljenje odraslih bolnikov z recidivom ali odpornim B-celičnim limfomom po dveh ali več sistemskih linijah zdravljenja. Odobritev vključuje terapijo DLBCL, najpogostejše oblike ne-Hodgkinovega limfoma, pa tudi visokokakovostnega B-celičnega limfoma in DLBCL, ki se razvije iz folikularnega limfoma.

Stroški in neželeni učinki

Zdravljenje z zdravilom Kymriah lahko povzroči resne neželene učinke. Med zdravljenjem s Tisagenlecleucelom se lahko pojavijo sindrom sproščanja citokinov (CRS) in nevrološki neželeni učinki. CRS je sistemski odziv na aktivacijo in širjenje CAR-T celic, ki je povezan z visoko vročino in gripi podobnimi simptomi. Ti neželeni učinki lahko postanejo življenjsko nevarni. Poleg tega se lahko pojavijo hude okužbe, hipotenzija, akutna okvara ledvic ali zvišana telesna temperatura. Neželene učinke lahko pričakujemo v enem do 22 dneh po infuziji. Stroški infuzije v ZDA znašajo 475.000 USD.