Nova predstavitev Elocta

Elocta je primerna za vse starostne skupine in je namenjena intervencijski terapiji. Antihemoragično zdravilo naj predpišejo zdravniki, ki imajo izkušnje z zdravljenjem hemofilije A.

Po infuziji so bolniki s hemofilijo A v vsakdanjem življenju manj nagnjeni k krvavitvam. Zdravilo Elocta se lahko daje tudi pred operacijo, da se zmanjša tveganje za krvavitev ali izboljša krvavitev.

Elocta je prvo rekombinantno zdravilo v terapiji s koagulacijskim faktorjem VIII, ki ima podaljšan razpolovni čas v telesu. Uporaba na zahtevo in profilaktična uporaba zagotavljata pravočasno in predvsem trajno zaščito pred krvavitvami pri hemofiliji A.

Kako zdravilo Elocta deluje

Zdravilo Elocta se lahko uporablja kot nadomestno zdravljenje za začasno povečanje koncentracije faktorja VIII v plazmi v kaskadi strjevanja krvi. Faktor antihemofilije je sestavljen iz molekule faktorja VIII, skrajšane z brezfunkcionalno domeno B, ki je kovalentno povezana z domeno Fc človeškega imunoglobulina G1. Ta fuzija omogoča daljši čas zadrževanja v organizmu.

Z domeno se IgG1 priklopi na membransko vezani novorojenčki Fc receptor. Ta doživljenjsko izražen receptor ščiti imunoglobuline in efmoroktokog alfa pred lizosomsko razgradnjo.

Odmerjanje zdravila Elocta

Zdravilo Elocta je na voljo v obliki praška, ki je pripravljen v raztopino za injiciranje, ki vsebuje 250 ie, 500 ie, 750 ie, 1000 ie, 1500 ie, 2000 ie in 3000 ie. Po rekonstituciji se raztopina injicira intravensko v nekaj minutah (vendar ne več kot deset). Za dolgoročno profilakso proizvajalec priporoča odmerek 50 ie na kilogram telesne teže vsake 3 do 5 dni. Vendar pa lahko ta odmerek presežemo ali spodkopamo, prilagodimo ga individualno. Zlasti mladi bolniki bi lahko imeli koristi od krajših intervalov med odmerki in večjih odmerkov.

Študije in osnovno znanje

Varnost, učinkovitost in farmakokinetiko efmoroktokoga alfa so raziskovali v dveh večnacionalnih, odprtih študijah faze III. V prvi študiji je sodelovalo 165 predhodno zdravljenih bolnikov, starih od 12 do 65 let. V drugo študijo je bilo vključenih 71 predhodno zdravljenih otrok s hudo hemofilijo A, mlajših od dvanajst let.

V prvi študiji so zdravilo Elocta prilagodili, dajali po potrebi ali tedensko. V drugi pediatrični študiji so profilaktični odmerek dajali vedno individualno. Bolniki brez določenega urnika injiciranja v študiji I so potrebovali odmerek vsake 3,51 dni, otroci v študiji II pa vsake 3,49 dni.

Hemofilija A je redka genetska motnja, pri kateri je zmožnost strjevanja krvi poslabšana zaradi odsotnosti ali znižanja ravni faktorja VIII. Pri bolnikih s to kronično boleznijo se ponavljajo epizode krvavitev, nekatere so življenjsko nevarne, skupaj z bolečino in nepopravljivo poškodbo sklepov. Po podatkih Svetovne zveze za hemofilijo ima približno 140.000 ljudi po vsem svetu hemofilijo.